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Apr 26, 2023

ASGCT 뉴스: Siren Biotechnology, 종양학을 위한 보편적인 유전자 치료 환영

Nicole Paulk 박사가 잠에서 깨어나 자신의 베이 지역 스타트업을 공개했습니다.

Nicole Paulk 박사는 AAV 유전자 치료와 사이토카인 면역치료를 통합하여 종양 세포 제거 및 항종양 면역 유도를 재구상하는 베이 지역 스타트업을 공개했습니다.

그녀를 아는 모든 사람들은 Nicole Paulk 박사가 지난 몇 년 동안 AAV(아데노 관련 바이러스) 플랫폼 개선을 위해 노력해 왔다고 가정합니다. 그들이 틀린 것은 아니지만 그녀는 이번 주 로스앤젤레스에서 열리는 연례 미국 유전자 및 세포 치료 학회(ASGCT) 컨퍼런스에서 마침내 공개되는 비밀 프로젝트를 진행하고 있습니다.

Paulk는 AAV 유전자 치료와 사이토카인 면역치료를 단일 변형 양식으로 결합한 Siren Biotechnology라는 회사를 설립하게 되어 기쁘게 생각합니다.

"회사가 은밀하게 나올 뿐만 아니라, 우리는 이 프로젝트에 대해 외부적으로 이야기한 적이 없습니다!" Paulk는 GEN Edge에게 브리핑했습니다. "우리는 어떤 컨퍼런스에서도 이 내용을 발표한 적이 없으며 이에 관한 보조금이나 논문을 쓴 적도 없습니다."

Innovation Endeavors, TechBio 중심의 ARTIS Ventures, Civilization Ventures 및 Savantus Ventures의 참여로 Founders Fund 및 Lux Capital이 Siren의 초기 자금 조달을 주도했습니다. UCSF(UCSF)에 있는 Paulk의 이전 연구실 건너편의 Mission Bay에 위치한 Siren은 현재 직원 8명에서 성장을 모색하고 있습니다.

Siren의 창립자이자 CEO인 Paulk는 "공백입니다. 종양학에서 AAV는 없었고 심지어 한 가지 이상의 것을 치료하는 데 사용할 수 있는 AAV도 없었습니다."라고 말했습니다. "우리는 특정 암 유형, 원발성 장기 또는 조직에만 국한되지 않습니다. 이것은 잠재적으로 유전자 치료의 키트루다가 될 수 있습니다. 우리는 한 번만 만들고 모든 잠재적 암에 대해 '일요일까지의 10가지 방법'을 사용합니다. , 단일 요법 환경과 다른 양식과의 병용 요법 모두에서 그렇습니다."

사이렌은 필요성이 높고 임상적 종점이 명확하기 때문에 종양학 분야에서 출발할 예정이지만 폴크는 회사의 기술이 암에만 국한되지 않고 전염병, 자가면역 및 장수 분야에 사용될 수 있다고 말했다.

이번 주 ASGCT에서 Paulk는 수요일 오후 "AAV 면역 유전자 치료법은 벡터화된 사이토카인을 전달하여 고급 신경교종을 효과적으로 치료합니다"라는 제목의 강연을 할 예정입니다. Paulk가 보편적인 AAV 면역 유전자 치료법에 대한 기초 연구를 보여주는 것은 이번이 처음입니다.

Paulk는 약 17년 동안 AAV와 협력해 왔습니다. 미생물에 대한 그녀의 "사랑"은 열정적인 미생물학 학부생 시절부터 시작되었습니다. Oregon Health & Science University(OHSU) 대학원에 입학하기 전 갭 이어 동안 그녀는 지역 Craigslist 광고에 응답하여 기술자가 되고, 식기 세척, 고압 멸균 및 간단한 실험실 작업을 수행했습니다. 그 직위는 제1형 티로신혈증이라는 대사 장애의 형질전환 쥐 모델을 만들어 유전자 치료계에서 명성을 얻은 OHSU 교수인 Markus Grompe 박사의 연구실에 있었습니다.

Paulk는 Grompe 연구실에서 대학원생과 박사후 연구원을 지원하기 시작했고 세포에 라벨을 붙이는 도구로 AAV를 사용하여 "세포를 녹색으로 바꾸고 일을 하게 만드는" 방법에 매료되었습니다. 그녀는 간 유전자 치료법을 만드는 프로젝트에 매료되어 대학원에 입학하면서 바이러스 연구에 착수했습니다.

Paulk는 "이 당시에는 유전자 치료가 유난히 인기가 없었던 때였습니다."라고 말했습니다. "NIH 보조금을 받거나 임상시험을 진행하는 일은 없었습니다. 아직은 암흑기 같았지만 FedEx 트럭이 의료 패키지를 몸 전체에 전달하면서 이러한 바이러스를 조작할 수 있는 가능성에 매료되었습니다. 제게는 멋있게 들렸습니다. ."

1999년 Jess Gelsinger의 죽음 이후 여전히 회복 중이었던 당시 유전자 치료의 인기가 없었던 것은 Paulk에게는 축복이었습니다. "완료해야 할 기초 작업이 모두 있었는데 아무도 작업을 하고 있지 않았습니다. 아무도 당신의 이야기를 출판하지 않았기 때문에 그 분야에 참여하고 싶어하는 사람은 아무도 없었습니다. 그래서 깔아야 할 모든 기초 작업이 있었습니다. ."